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分分pk10分析:天價基因療法為何在美引發爭議

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許緣鄧仙來

一種可以有效治療嬰兒肌肉萎縮症的基因療法有望在美國上市,但這一售價或高達200萬美元的療法也在美國引發爭議,尤其是圍繞藥物定價和保險理賠問題。

這一基因療法名為Zolgensma,由著名跨國醫藥企業諾華推出。美國食品藥品監督管理局(FDA)將於本月對其作出審批決定,日本和歐盟也有望在今年內作出審批決定。分析人士普遍認為,由於這一療法已積累大量臨床數據,有望今年在美日歐三大市場獲批。

基因療法通過將有效基因導入人體,來治療因基因缺陷導致的疾病。Zolgensma所治療的脊髓性肌萎縮症,就是一種因患者缺乏控制肌肉的關鍵基因而引發的疾病。

如果不治療,脊髓性肌萎縮症患者通常會在兩歲前死亡。在臨床試驗中,接受治療的首批12名患兒目前都已超過兩歲,其中多數患兒已可自行抬頭、用嘴吃飯或獨自坐立。

但問題在於,基因療法費用高昂。諾華首席執行官瓦斯·納拉辛表示,Zolgensma定價可能在150萬至500萬美元之間。業內人士普遍預計最終價格可能在200萬美元左右。

諾華認為,Zolgensma具有治療脊髓性肌萎縮症的巨大潛力,因此高達七位數的定價是合理的。行業分析師認為,Zolgensma有望每年給諾華帶來約20億美元利潤。

對基因療法來說,價格高昂並非特例。美國食品藥品監督管理局於2017年底批准美國首個基因療法Luxturna,其售價高達85萬美元。這種基因療法用於治療特定遺傳性眼疾。

美國食品藥品監督管理局預計,到2025年,每年批准的基因和細胞療法有望達10到20種。隨着基因療法大規模上市,高昂的價格也引發藥物定價和保險理賠的巨大爭議。

藥物定價的難點在於如何達成定價共識。目前常見的定價方法為「成本效益」定價法,即為患者每一年的健康生活估算一定效益,然後通過計算藥物帶來的總效益來進行藥物定價。

但為患者的健康生活進行估值非常困難。諾華認為Zolgensma的「成本效益」在400萬至500萬美元之間。但非營利組織臨床與經濟評論研究所的分析認為,Zolgensma的「成本效益」應該不超過150萬美元。兩者估值之所以相差懸殊,是因為諾華給患者每一年健康生活的估值更高。

美國健康保險計劃聯合會發言人凱瑟琳·唐納森認為,定價的確是一個問題,因為沒人能負擔得起的藥物就毫無用處了。而和定價相伴的另一個問題就是保險,隨着未來更多基因療法進入市場,動輒數百萬美元的治療費用對保險公司來說是難以承受的。

為此,諾華和其他研發基因療法的製藥公司建議,以分期理賠方式來降低成本;或實施「基於價值理賠」的保險政策,即保險公司預先理賠治療費用,若治療無效則保險公司可獲得部分退款。

但這些建議和目前的美國醫療保險政策存在諸多不兼容之處。為此,推出Luxturna的美國火花基因療法公司正推動美國政府批准進行保險改革試點計劃,來吸引保險公司參与基因療法。

(作者為新華社記者)

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